Primer fármaco para niños con esclerosis múltiple recurrente

Niño

o son la mayoría de los casos, de hecho sólo suponen entre un 3-5% del total de los pacientes con esclerosis múltiple (EM), pero que la población pediátrica afectada tenga la oportunidad de contar con un fármaco que modifique el curso de su enfermedad neurodegenerativa desde la infancia abre la puerta a la esperanza de muchas familias e hijos afectados. La FDA, la agencia del medicamento estadounidense, ha dado luz verde a la primera terapia para hacer frente a los obstáculos que presenta la esclerosis múltiple recurrente en niños a partir de 10 años. Se trata de fingolimod(cuyo nombre comercial es Gilenya y pertenece a Novartis) un fármaco que ya cuenta con la experiencia de su eficacia en adultos de casi ocho años. La aprobación viene ligada a los resultados positivos de un estudio en fase III con población de pequeños y adolescentes entre los 10 y los 17 años en los que se demostró que la molécula conseguía reducir los brotes en un 82%. Su eficacia se midió frente a la terapia estándar indicada en estas edades, que es el interferón beta-1ª inyectado.

Con esta nueva indicación, los más jóvenes contarán en su botiquín con una solución que les permitirá reducir el número de recaídas, que son más frecuentes que en los adultos, y las discapacidad física que les puede producir incluso antes de llegar a la edad adulta. Brenda Banwell, directora de la División de Neurología del Hospital Infantil de Filadelfia de Estados Unidos, que contribuyó como coinvestigadora principal del estudio clínico que respaldó la aprobación pediátrica, subraya que «la frecuencia de brotes es mayor en personas jóvenes con EM que en adultos, por lo que estas noticias son esperanzadoras para los pacientes y sus familias». Hasta ahora los pequeños se beneficiaban de las terapias de los adultos fuera de la ficha técnica, «o mediante el uso compasivo. Aunque lo cierto es que los especialistas, la EMA (agencia de regulación de medicamentos europea) y la FDA llevamos tiempo reivindicando a la industria que se realicen estudios en niños para encontrar comprobar la eficacia y sobretodo la seguridad de estos fármacos», explica Thaís Armangué, jefa de la Unidad de Neuroinmunología pediátrica del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona. En este sentido, Armangué subraya que «estamos ante un fármaco de segunda línea todavía. Debemos, además, elegir bien a los pacientes a los que queremos administrar fingolimod, porque es muy potente y tiene efectos secundarios, que si bien son controlados, resulta altamente eficaz. Por eso, los monitorizamos». En el estudio Paradigm, del que se obtuvieron los resultados para su nueva indicación, fingolimod fue administrado en 215 menores de forma aleatoria con los pinchazos de interferón con la forma recurrente de EM.

Primer fármaco para niños con esclerosis múltiple recurrente

Cubrir necesidades

Pese a la escasez de casos en edades tan tempranas, Armangué subraya la necesidad de contar con tratamientos eficaces, «puesto que se ha demostrado que, aunque los pacientes pediátricos tardan más años en adquirir discapacidad cuando la adquieren son 10 años más jóvenes que los pacientes con esclerosis mútliple que debutan en la edad adulta. La precocidad del abordaje en pacientes que tienen toda la vida por delante resulta crucial para poder asegurarles una buena calidad de vida y evitar las secuelas a largo plazo».

Luis Gutiérrez-Solana, neurólogo de la Unidad Autoinmune en la Sección de Neurología en el Hospital Universitario Infantil Niño Jesús de Madrid, explica que «el número de niños diagnosticados con EM es cada vez mayor, porque se hace más rápido y ha mejorado mucho». Lo cierto es que este especialista apunta que «en los casos en los que nos encontrábamos con episodios repetidos no teníamos más remedio que usar los fármacos de adultos mediante uso compasivo. El cambio de filosofía de la EMA y de la FDA, que insta al estudio en población pediátrica de estos medicamentos, resulta muy positiva a largo plazo».

 

 

 

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