Encuentran una cura para un tipo de ceguera. Cuesta 425.000 dólares (por ojo)

Para un millar de personas en Estados Unidos, volver a ver tiene precio: 850.000 dólares, o $425.000 por cada ojo. Es más barato de lo que se esperaba cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos dio el visto bueno al tratamiento en octubre, y además habrá descuentos si los primeros pacientes no se curan.

Se llama Luxturna y ha sido desarrollada por Spark Therapeutics, una pequeña compañía de biotecnología con base en Filadelfia. Se trata de una terapia génica experimental orientada a curar un tipo de ceguera hereditaria conocida como aumarosis congénita de Leber 2 (LCA2), una enfermedad de la retina que produce pérdida de bastones y conos en los ojos a partir del nacimiento, y que se caracteriza por un grave déficit visual en los niños desde sus primeros meses.

La enfermedad viene desencadenada por mutaciones en el gen RPE65 que impiden la producción de una enzima. Lo que hace este fármaco es entregar una copia correcta del gen a las células de la retina para restaurar su capacidad de producir la enzima faltante. Durante los ensayos clínicos, el tratamiento fue probado en 21 pacientes, de los cuales 11 experimentaron una mejora significativa de la visión y la gran mayoría (un 93%) algún tipo de mejoría en la capacidad de esquivar obstáculos bajo condiciones deficientes de luz.

Su elevado precio tiene una doble explicación: el pequeño número de pacientes con la enfermedad (entre 1000 y 2000 personas en Estados Unidos) y el hecho de que el tratamiento solo se realiza una vez en la vida. Esto supone un desafío para los seguros de salud, tanto públicos como privados, que acostumbran a pagar por los medicamentos de una enfermedad crónica a lo largo de la vida del paciente. En este caso, el coste lo asumiría de una vez una sola aseguradora (o el gobierno) con el riesgo de que el paciente cambiara de seguro más adelante.

No es de extrañar que Spark esté en conversaciones con las aseguradoras para distribuir el coste de la terapia en varios años y, por otro lado, ofrecer reembolsos a los pagadores si los beneficios del fármaco disminuyen con el tiempo. No obstante, la compañía es consciente de que Luxturna es un caso excepcional: sus pacientes pensaban que la enfermedad no tenía cura.

 

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