Empresa l\u00edder de desarrollo de productos farmac\u00e9uticos para enfermedades y condiciones m\u00e9dicas graves, toma primeros pasos para llevar en un futuro un nuevo tratamiento para la distrofia muscular Duchenne al mercado.<\/p>\n
Action Duchenne declar\u00f3 que BioMarin Pharmaceutical Inc. anunci\u00f3 el inicio de la Fase 1 de pruebas en el estudio cl\u00ednico de BMN 195, una peque\u00f1a mol\u00e9cula que incrementa la cantidad de la utrofina para el tratamiento de la distrofia muscular Duchenne (DMD), que, si tiene \u00e9xito, podr\u00eda resultar en un nuevo tratamiento eficaz para todos los pacientes con DMD, independientemente de su anormalidad gen\u00e9tica. El ensayo cl\u00ednico de BioMarin se llevar\u00e1 a cabo en voluntarios sanos, para probar la seguridad del compuesto y permitir estudios posteriores en pacientes con Duchenne. BioMarin ha indicado que los resultados in\u00edciales de primera l\u00ednea se esperan en el tercer trimestre de 2010.<\/p>\n
\u00abEstamos muy entusiasmados por esta prueba. La DMD afecta a casi 40,000 pacientes en el mundo desarrollado y vemos este estudio cl\u00ednico como el primer paso en el camino hacia el desarrollo de opciones terap\u00e9uticas para tratar esta enfermedad \u00ab, dijo el Dr. Adrian Cuartel, Director M\u00e9dico de BioMarin Europa.<\/p>\n
\u00abEn los estudios precl\u00ednicos en ratones con mutaciones en el gen normal de la distrofina, el BMN195 mostr\u00f3 que mejor\u00f3 la fuerza muscular. Si bien no es una cura para esta enfermedad, tiene el potencial para tratar todo el espectro de pacientes con DMD, independientemente de la anomal\u00eda gen\u00e9tica, para mejorar los s\u00edntomas y la calidad de vida de los pacientes. \u00bb<\/p>\n
Action Duchenne apoy\u00f3 el trabajo inicial en la investigaci\u00f3n de aumento de utrofina como tratamiento, realizado por la Profesora Dama Kay Davies, Directora de la Unidad de Gen\u00f3mica Funcional del MRC de la Universidad de Oxford. Durante la investigaci\u00f3n sobre la distrofina durante veinte a\u00f1os, la Profesora Davies descubri\u00f3 que la prote\u00edna utrofina existe principalmente en la junci\u00f3n (uni\u00f3n) donde el nervio se encuentra con la c\u00e9lula muscular, y se expresa en cada c\u00e9lula en el cuerpo en diferentes niveles, no s\u00f3lo los m\u00fasculos y el cerebro, como la distrofina. Presente en el desarrollo temprano del feto humano, la utrofina disminuye en la membrana muscular en el nacimiento y la distrofina aumenta. A trav\u00e9s de estudios recientes en el rat\u00f3n mdx, el equipo de la Profesora Davies identific\u00f3 la posibilidad de que mayores niveles de utrofina podr\u00edan potencialmente funcionar como un sustituto de la distrofina.<\/p>\n
Un trabajo m\u00e1s reciente de colaboraci\u00f3n con Summit plc en varios compuestos condujo a la identificaci\u00f3n del compuesto ahora en el ensayo cl\u00ednico que est\u00e1 realizando BioMarin. Los \u00faltimos ensayos del BMN 195 est\u00e1n destinados a probar la seguridad del compuesto y el veh\u00edculo de entrega en el cuerpo.<\/p>\n
La Profesora Dama Kay Davies coment\u00f3: \u00abEstoy muy emocionada de que esta prueba ya ha comenzado. Este es un paso muy importante en el uso del aumento de la utrofina para el tratamiento de la DMD, que ser\u00e1 aplicable a todos los pacientes\u00bb.<\/p>\n
Seg\u00fan Nick Catlin, director general de Action Duchenne; \u00abEstos ensayos cl\u00ednicos m\u00e1s recientes representan un paso crucial hacia adelante en nuestra b\u00fasqueda de tratamientos para la DMD, y subraya la importancia de nuestras actividades continuas de recaudaci\u00f3n de fondos. Action Duchenne apoyo las primeras investigaciones de la Profesora Davies en la utrofina lo que ha proporcionado las bases de este \u00faltimo desarrollo con BioMarin.<\/p>\n
\u00abA trav\u00e9s de la investigaci\u00f3n acad\u00e9mica y cient\u00edfica, los primeros pasos se han tomado para desarrollar posibles nuevos tratamientos para los pacientes de DMD. Es ahora m\u00e1s importante que nunca que sigamos recaudando fondos para apoyar la investigaci\u00f3n adicional que en el futuro har\u00e1 una diferencia real para los pacientes de DMD y sus familias\u00bb.<\/p>\n
Acerca de Action Duchenne
\nAction Duchenne (formalmente Parent Project Reino Unido) fue creado por familias Duchenne en 2001 para promover la investigaci\u00f3n para una cura para Duchenne. La caridad tiene un s\u00f3lido historial en la financiaci\u00f3n de la investigaci\u00f3n, y hasta la fecha ha financiado 8 proyectos mayores a un costo de \u00a3 800,000 y ha conducido la financiaci\u00f3n de \u00a3 1.6 millones del Departamento de Salud del proyecto MDEX. Estos proyectos han permitido que el muy necesario trabajo inicial se complete en la omisi\u00f3n de ex\u00f3n y otros enfoques terap\u00e9uticos.
\nAction Duchenne mantiene una conferencia internacional cada a\u00f1o para reunir a los investigadores y las familias para intercambiar desarrollos de nuevas investigaciones y ofrecer un lugar de encuentro vital para los cient\u00edficos.<\/p>\n
En 2005 Action Duchenne lanz\u00f3 el Registro Duchenne, la primera base de datos nacional de Duchenne que contiene informaci\u00f3n g\u00e9nica de las personas que viven con Duchenne y se puede utilizar para acelerar el reclutamiento de pacientes para ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n
En 2006 Action Duchenne lanz\u00f3 un conjunto de herramientas integrales de aprendizaje y comportamiento para su utilizaci\u00f3n por los padres y los profesionales de la educaci\u00f3n.
\nFuente: http:\/\/www.actionduchenne.org\/viewarticle?news=45<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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