{"id":45109,"date":"2022-07-05T11:11:58","date_gmt":"2022-07-05T16:11:58","guid":{"rendered":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/?p=45109"},"modified":"2022-07-05T11:12:03","modified_gmt":"2022-07-05T16:12:03","slug":"el-farmaco-que-da-esperanza-a-las-personas-con-sindrome-de-down-seria-el-primer-medicamento-capaz-de-tratarlo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/el-farmaco-que-da-esperanza-a-las-personas-con-sindrome-de-down-seria-el-primer-medicamento-capaz-de-tratarlo\/","title":{"rendered":"El f\u00e1rmaco que da esperanza a las personas con s\u00edndrome de Down: \u00abSer\u00eda el primer medicamento capaz de tratarlo\u00bb"},"content":{"rendered":"\n
\"\"\/<\/figure>\n\n\n\n

El s\u00edndrome de Down afecta a 35.000 personas en Espa\u00f1a y no tiene cura ni tratamiento farmacol\u00f3gico alguno, por eso, desde que se ha conocido el\u00a0estudio espa\u00f1ol que asegura que la lamivudina<\/a>, un\u00a0f\u00e1rmaco para el VIH, puede mejorar algunos de sus s\u00edntomas<\/strong>, los tel\u00e9fonos de la federaci\u00f3n DOWN Espa\u00f1a no han parado de sonar. \u00abSiempre que aparecen noticias de este tipo se generan muchas expectativas\u00bb, reconoce a NIUS su director gerente, Agust\u00edn Mat\u00eda. \u00abHemos tenido muchas consultas de familias y tambi\u00e9n de asociaciones interes\u00e1ndose por este avance cient\u00edfico\u00bb.<\/p>\n\n\n\n

Todos con la misma pregunta. \u00bfPodr\u00e1 ayudar realmente a mejorar los s\u00edntomas de las personas con s\u00edndrome de Down<\/strong>? \u00abHay motivos para la esperanza, pero hay que tener cautela\u00bb, indica Mat\u00eda. \u00abSe trata de una l\u00ednea de investigaci\u00f3n prometedora, pero a\u00fan est\u00e1 en una fase muy inicial, los resultados de mejora cognitiva solo se han comprobado en ratones, a\u00fan hay que probarlos en humanos<\/strong>\u00ab, destaca. \u00abNo ser\u00eda la primera vez en la que han aparecido f\u00e1rmacos que funcionaban muy bien en animales de laboratorio y que luego no han podido aplicarse con efectividad en personas\u00bb, se\u00f1ala.<\/p>\n\n\n\n

Pero la noticia est\u00e1 causando mucho revuelo medi\u00e1tico porque podr\u00eda revolucionar el s\u00edndrome de Down. \u00abDe confirmarse sus buenos resultados en humanos estar\u00edamos ante el primer medicamento contrastado capaz de producir una mejora cognitiva en las personas que tienen este s\u00edndrome<\/strong>. Supondr\u00eda un avance important\u00edsimo\u00bb, asegura el director de DOWN Espa\u00f1a.<\/p>\n\n\n\n

En qu\u00e9 consiste el estudio espa\u00f1ol<\/h3>\n\n\n\n

Detr\u00e1s de este\u00a0estudio esperanzador<\/a>\u00a0se encuentra un equipo de cient\u00edficos del\u00a0Centro de Regulaci\u00f3n Gen\u00f3mica (CGR) de Barcelona<\/strong>, liderado por dos mujeres,\u00a0Mara Darssan y Mar\u00eda Mart\u00ednez de Lagr\u00e1n<\/strong>, la segunda ha explicado a este diario por qu\u00e9 decidieron utilizar la lamivudina como diana terap\u00e9utica para el s\u00edndrome de Down. \u00abAunque es un f\u00e1rmaco que se utiliza para el tratamiento del sida, un antirretroviral, hace unos a\u00f1o una investagaci\u00f3n de Estados Unidos (realizada en ratones) demostr\u00f3 que disminu\u00eda la respuesta del interfer\u00f3n y que esto ten\u00eda importantes efectos antiinflamatorios. Se sabe que las personas con s\u00edndrome de Down tambi\u00e9n tienen alterado el sistema inmune y por lo tanto una respuesta exacerbada a la inflamaci\u00f3n. Quisimos comprobar si este f\u00e1rmaco antiinflamatorio podr\u00eda ser capaz de mejorar la capacidad cognitiva en nuestros ratones<\/strong>\u00ab, detalla.<\/p>\n\n\n\n

Los investigadores usaron modelos de rat\u00f3n Ts65Dn<\/strong>, un modelo con s\u00edndrome de Down. Durante cuatro meses, los ratones fueron tratados con lamivudina<\/strong>, y otro grupo de control solo recibi\u00f3 agua. Posteriormente, se llevaron a cabo varios experimentos de comportamiento dise\u00f1ados para evaluar las actividades motoras, memoria de reconocimiento y ansiedad.<\/p>\n\n\n\n

Seg\u00fan los resultados del estudio, los ratones que recibieron lamivudina<\/strong> mejoraron su cognici\u00f3n ampliamente. <\/strong>\u00abAdem\u00e1s lo hicieron de forma bastante temprana\u00bb, asegura Mart\u00ednez de Lagr\u00e1n. \u00abAl mes de tratamiento ya se ve\u00eda con claridad. Decubrimos que los ratones eran capaces de discriminar entre los objetos nuevos y los ya conocidos, algo que no eran capaces de hacer antes. Su deficiencia cognitiva mejoraba mucho\u00bb, explica. \u00abY no solo eso, tambi\u00e9n se reduc\u00eda su hiperactividad, que es otra carater\u00edsitica de las personas con s\u00edndrome de Down, que tienden a ser muy nerviosas\u00bb.<\/p>\n\n\n\n

\u00bfTratamiento de futuro?<\/h3>\n\n\n\n

Para favorecer una vida independiente, la mayor\u00eda de las personas con s\u00edndrome de Down se someten a intervenciones psicosociales como la terapia de estimulaci\u00f3n cognitiva, una de las \u00fanicas opciones de tratamiento disponibles <\/strong>actualmente ya que, por el momento, no existen intervenciones farmacol\u00f3gicas. Ahora, los resultados de este estudio apuntan a una posible v\u00eda de tratamiento con f\u00e1rmacos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00abEl trabajo es muy interesante porque ha abordado una posibilidad nueva de tratamiento para el s\u00edndrome de Down<\/strong>\u00ab, arguye Castro Rivadulla<\/strong>, neurocient\u00edfico del Centro de Investigaciones Cient\u00edficas Avanzadas y catedr\u00e1tico de Fisiolog\u00eda de la Universidad de A Coru\u00f1a. \u00abNo va a curar el s\u00edndrome de Down, pero s\u00ed que puede aliviar algunos de los s\u00edntomas<\/strong>. Que la gente no piense que se les va a dar una pastilla y van a dejar de tener todos los problemas asociados a este s\u00edndrome, eso no va a pasar, pero s\u00ed les puede ayudar mucho\u00bb.<\/p>\n\n\n\n

\u00abLo que hace es actuar sobre una parte del genoma que est\u00e1 s\u00faper representada en estas personas, los transposones<\/strong>. Los transposones son unos genes que lo que hacen es andar saltando de una parte a otra del genoma, algo que puede tener consecuencias negativas porque puede activar determinados genes que deben estar inactivos, provocar mutaciones, o que genes que est\u00e1n funcionando dejen de hacerlo…. Est\u00e1 demostrado que hay determinadas patolog\u00edas o determinadas situaciones en las que cuando se somete a las c\u00e9lulas a estr\u00e9s, estos transposones se multiplican y empiezan a saltar m\u00e1s de la cuenta. Es lo que pasa con el s\u00edndrome de Down, la propia patolog\u00eda genera ese estr\u00e9s celular y este aumento de genes saltarines\u00bb, explica Rivadulla.<\/p>\n\n\n\n

Como los retrotransposones presentan algunas similitudes con el VIH ya que, al igual que este virus, necesitan pasar de ADN a ARN, y a la inversa, para hacer copias de s\u00ed mismos. El personal investigador del estudio se plante\u00f3 la hip\u00f3tesis de que el uso de mol\u00e9culas capaces de inhibir la replicaci\u00f3n del VIH \u2013como la enzima transcriptasa inversa\u2013 tambi\u00e9n podr\u00eda funcionar para bloquear los retrotransposones<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n

\u00abEl primer paso ya se ha dado. Ahora hay que dar el salto del rat\u00f3n al paciente, que es como un salto al vac\u00edo con tres volteretas por el aire<\/strong>\u00ab, a\u00f1ade Rivadulla. \u00abQueda mucho trabajo por hacer a\u00fan. Pero ha demostrado la posibilidad de revertir alteraciones cognitivas muy complejas, como la memoria de reconocimiento de objetos, cuando los animales son tratados con el inhibidor de la transcriptasa inversa. Tambi\u00e9n ha mostrado una nueva posible diana terap\u00e9utica, no solo para el s\u00edndrome de Down, sino tambi\u00e9n para otras patolog\u00edas neurodegenerativas que deben ser exploradas, como el Alzheimer, abriendo por lo tanto nuevas l\u00edneas de trabajo\u00bb, indica el neurocient\u00edfico.<\/p>\n\n\n\n

Las personas con s\u00edndrome de Down tienen un mayor riesgo de padecer alzh\u00e9imer.<\/a> \u00abMucha gente no sabe que la relaci\u00f3n entre el Alzheimer y el s\u00edndrome de Down es autom\u00e1tica\u00bb, <\/strong>apostilla Agust\u00edn Mat\u00eda, de DOWN Espa\u00f1a. Realmente al s\u00edndrome de Down se le puede considerar casi como un Alzheimer gen\u00e9tico. La relaci\u00f3n viene a ser como de 1 a 10, es decir, por cada persona de poblaci\u00f3n normal de 60 a\u00f1os con Alzheimer, habr\u00eda diez con el s\u00edndrome de Down, y llegando a una edad muy avanzada (las pocas personas que lleguen), lo normal es que todas las personas con s\u00edndrome de Down de m\u00e1s de 70 a\u00f1os tengan Alzheimer. Est\u00e1 impl\u00edcito porque el desarrollo del Alzheimer tiene mucho que ver con varios de los genes que est\u00e1n en el cromosoma 21. Y en el caso del s\u00edndrome de Down est\u00e1n desarrollados de inicio\u00bb, explica Mat\u00eda.<\/p>\n\n\n\n

\u00abPor lo tanto si la investigaci\u00f3n tuviera un resultado final positivo su impacto podr\u00eda ser muy relevante, porque servir\u00eda para tratar no solo a las personas con s\u00edndrome de Down tambi\u00e9n a las personas con Alzheimer<\/strong> incipiente\u00bb, apunta.<\/p>\n\n\n\n

La lamivudina podr\u00eda acelerar la investigaci\u00f3n<\/h3>\n\n\n\n

\u00abEs muy importante destacar que estos resultados se han obtenido utilizando un f\u00e1rmaco, la lamivudina, que ya est\u00e1 aprobado para el tratamiento del VIH<\/strong>\u00ab, explica el neurocient\u00edfico Rivadulla, \u00abporque esto puede acelerar la puesta en marcha de ensayos cl\u00ednicos en pacientes puesto que los estudios de seguridad, contraindicaciones, etc., ya han sido realizados<\/strong>\u00ab.\u00bb Uno de los problemas de la investigaci\u00f3n b\u00e1sica siempre es que cuando uno tiene algo que funciona en un rat\u00f3n, el dar el salto a humanos requiere much\u00edsimo esfuerzo, porque evidentemente hay que hacer muchas comprobaciones antes de darle un f\u00e1rmaco a un humano, no vaya a ser que lo que le demos sea peor que lo que queremos tratar. En este caso, sin embargo, todas esas barreras ya no hace falta pasarlas<\/strong>. Todos los estudios de seguridad, todos los estudios de toxicidad, todos los estudios de efectos secundarios ya est\u00e1n hechos y los f\u00e1rmacos est\u00e1n aprobados, aunque sea para otra patolog\u00eda. Entonces no deber\u00eda haber ning\u00fan problema para pasarlo directamente a humanos<\/strong>, a los estudios en humanos\u00ab,<\/strong> reivindica el experto.<\/p>\n\n\n\n

\u00abEn ese punto justo estamos\u00bb, avanza una de las investigadoras del estudio, Mar\u00eda Mart\u00ednez de Lagr\u00e1n. <\/strong>\u00abQueremos lanzar en breve un ensayo en personas con s\u00edndrome de Down,<\/strong> para ver si nuestros buenos resultados en ratones se reproducen tambi\u00e9n en ellos y les pueden aportar beneficios reales, y luego tambi\u00e9n con personas con Alzheimer incipiente<\/strong>. De hecho estamos colaborando con la Fundaci\u00f3n ACE para lanzar un primer ensayo cl\u00ednico y ver si en estas personas con deterioro cognitivo leve podemos frenar un poco ese deterioro neurodegenerativo\u00bb, avanza la investigadora.<\/p>\n\n\n\n

\u00abAhora lo que se necesita es finaciaci\u00f3n<\/strong> para las siguientes fases de la investigaci\u00f3n, que siempre es lo m\u00e1s complicado\u00bb, recalca la cient\u00edfica. \u00abEs una carrera de obst\u00e1culos, pero lo cierto es que ha tenido mucha repercusi\u00f3n y hay mucha gente interesada en que prosiga, pero por mi experiencia no creo que antes de tres a\u00f1os veamos ning\u00fan resultado importante<\/strong>. Ojal\u00e1 me equivoque\u00bb, concluye.<\/p>\n\n\n\n

Original. <\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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