Los pacientes de p\u00e1rkinson que toman el f\u00e1rmaco levodopa, o L-DOPA, siempre acaban decepcionados. Al principio, durante un per\u00edodo de \u00abluna de miel\u00bb, consigue controlar sus s\u00edntomas (que incluyen temblores y problemas de equilibrio), pero con el paso del tiempo el f\u00e1rmaco pierde eficacia. Esto les obliga a recurrir a dosis muy altas y algunos incluso acaban pasando varias horas al d\u00eda en un estado de par\u00e1lisis casi total.<\/p>\n
Pero una empresa de biotecnolog\u00eda llamada Voyager Therapeutics cree que puede ampliar los efectos de L-DOPA con un enfoque sorprendente: la terapia g\u00e9nica. La empresa, con sede en Cambridge (EU), est\u00e1 probando la idea en pacientes de p\u00e1rkinson que han accedido a someterse a una cirug\u00eda cerebral y una inyecci\u00f3n de ADN nuevo.<\/p>\n
La enfermedad de Parkinson se produce cuando las neuronas productoras de dopamina empiezan a morir, lo que provoca los s\u00edntomas de movimiento que afectaron al campe\u00f3n de boxeo Muhammad Ali y al actor Michael J. Fox, cuya organizaci\u00f3n ben\u00e9fica ha ayudado a financiar el desarrollo del tratamiento experimental de Voyager Therapeutics.<\/p>\n
Las causas del p\u00e1rkinson no est\u00e1n claras, pero el motivo por el que los efectos del f\u00e1rmaco se desvanecen s\u00ed. Se debe a que el cerebro tambi\u00e9n empieza a perder la enzima conocida como L-amino\u00e1cido arom\u00e1tico descarboxilasa (AAAD) que necesita para convertir la L-DOPA en dopamina.<\/p>\n
La estrategia de Voyager Therapeutics, que ha empezado a probar con pacientes en un peque\u00f1o estudio, consiste en inyectar virus que entreguen el gen de la AAAD al cerebro. Esta idea podr\u00eda hacer retroceder el reloj de forma que la L-DOPA empiece a funcionar de nuevo en pacientes de p\u00e1rkinson.<\/p>\n
Los v\u00eddeos de pacientes antes y despu\u00e9s de tomar L-DOPA dejan claro por qu\u00e9 querr\u00edan que el f\u00e1rmaco funcione con dosis m\u00e1s bajas. En el estado \u00ablatente\u00bb, los pacientes se mueven a c\u00e1mara lenta. Tocarse la nariz es todo un esfuerzo. En un estado \u00abactivo\u00bb, cuando funciona el f\u00e1rmaco, tiemblan pero no est\u00e1n tan severamente discapacitados.<\/p>\n
\u00abVan bien al principio pero despu\u00e9s responden de forma muy err\u00e1tica a la L-DOPA\u00bb, afirma el cient\u00edfico de la Universidad de California (UC, en EU) que elabor\u00f3 el plan para la terapia g\u00e9nica y el cofundador de Voyager Therapeutics, Krystof Bankiewicz. \u00abEste ensayo busca restaurar la enzima y permitir que [los pacientes] se encuentren en estado ‘activo’ durante per\u00edodos de tiempo m\u00e1s largos\u00bb, a\u00f1ade.<\/p>\n
Voyager Therapeutics se fund\u00f3 en 2013 y despu\u00e9s realiz\u00f3 una OPI en la que recaud\u00f3 alrededor de unos 76 millones de euros. La empresa forma parte de una creciente oleada de empresas de biotecnolog\u00eda capaces de recaudar dinero para terapias g\u00e9nicas, una tecnolog\u00eda que empieza a generar beneficios. Tras tres d\u00e9cadas de investigaciones, unos pocos productos ya est\u00e1n empezando a llegar al mercado.<\/p>\n
A diferencia de los estudios farmacol\u00f3gicos convencionales, los que incluyen la terapia g\u00e9nica a menudo se asocian a unas alt\u00edsimas expectativas de que el tratamiento funcione, pues est\u00e1n dise\u00f1ados para corregir errores de ADN para los que se conocen las consecuencias biol\u00f3gicas exactas. Genzyme, una unidad del fabricante farmac\u00e9utico europeo Sanofi, pag\u00f3 a Voyager Therapeutics casi 60 millones de euros y prometi\u00f3 aportar cientos de millones m\u00e1s a cambio de los derechos de comercializaci\u00f3n en Europa y Asia de cualquier tratamiento que desarrolle.<\/p>\n
El CEO de Voyager Therapeutics, Steven Paul explica: \u00abTrabajamos de acuerdo a 60 a\u00f1os de farmacolog\u00eda de dopamina. Si logramos proporcionar el gen correcto al tejido correcto en el momento correcto, lo raro ser\u00eda que no funcionara\u00bb.<\/p>\n
Pero hay muchas excepciones. De hecho, el concepto de la terapia g\u00e9nica para tratar el p\u00e1rkinson data de 1986, cuando Bankiewicz determin\u00f3 que la escasez de AAAD provoca la p\u00e9rdida de eficacia de la L-DOPA. Cre\u00eda que la terapia g\u00e9nica podr\u00eda solucionarlo, pero no fue hasta 20 a\u00f1os despu\u00e9s cuando pudo probar la idea en pacientes en un estudio dirigido por la UC en San Francisco (EU).<\/p>\n
Seg\u00fan Bankiewicz, en ese ensayo la entrega gen\u00e9tica no fue tan exitosa como se hab\u00eda esperado. No se actualizaron suficientes c\u00e9lulas cerebrales con la nueva informaci\u00f3n gen\u00e9tica entregada por los virus inyectados al cerebro. Los pacientes parec\u00edan mejorar, pero no demasiado.<\/p>\n
Aunque el tratamiento no sali\u00f3 seg\u00fan lo previsto, ese primer estudio remarc\u00f3 una ventaja del enfoque de Voyager Therapeutics frente a los dem\u00e1s: es posible etiquetar la AAAD con un marcador qu\u00edmico de forma que permite a los m\u00e9dicos realmente observar su rendimiento dentro de los cerebros de los pacientes. De hecho, la producci\u00f3n continua de la enzima generadora de dopamina a\u00fan sigue siendo visible dentro de los cerebros de los pacientes de la UC varios a\u00f1os despu\u00e9s.<\/p>\n
En algunos estudios anteriores con terapias g\u00e9nicas, en cambio, los m\u00e9dicos tuvieron que esperar a que fallecieran los pacientes para averiguar si el tratamiento hab\u00eda sido correctamente entregado. Paul detalla: \u00abEsto es un tratamiento de aplicaci\u00f3n \u00fanica y revela autom\u00e1ticamente si lo hemos entregado en el sitio correcto\u00bb.<\/p>\n
Un nuevo ensayo en curso, esta vez dirigido por Voyager Therapeutics, est\u00e1 dise\u00f1ado para introducir niveles mucho m\u00e1s altos de ADN en los cerebros de los pacientes con la esperanza de lograr mejores resultados. Para ello, Bankiewicz desarroll\u00f3 un sistema para inyectar las part\u00edculas virales cargadas de genes mediante tubos presurizados mientras el paciente reposa dentro de un esc\u00e1ner de resonancia magn\u00e9tica. De esta manera el cirujano puede observar el directamente la regi\u00f3n del cerebro a la que se intenta dirigir el ADN, para asegurarse de que sea cubierta por el tratamiento.<\/p>\n
Existen otras terapias g\u00e9nicas para tratar el p\u00e1rkinson en fase de planificaci\u00f3n o de prueba. Un ensayo desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos busca a\u00f1adir un factor de crecimiento y regenerar c\u00e9lulas. Una empresa europea, Oxford BioMedica, intenta reemplazar la dopamina.<\/p>\n
En total, a fecha de este a\u00f1o hab\u00eda 48 ensayos cl\u00ednicos en curso de sustituci\u00f3n g\u00e9nica o celular en el cerebro y el sistema nervioso, seg\u00fan la Alianza para la Medicina Regenerativa, un grupo comercial. El sistema nervioso es el cuarto objetivo m\u00e1s com\u00fan para este tipo de tratamientos experimentales, despu\u00e9s del c\u00e1ncer, las enfermedades cardiovasculares y las infecciones.<\/p>\n
La plantilla de Voyager Therapeutics est\u00e1 especialmente motivada conun participante del estudio al que llaman \u00abel paciente n\u00famero seis\u00bb. Llevan meses sigui\u00e9ndole desde que recibi\u00f3 el tratamiento. Antes de la terapia g\u00e9nica, recib\u00eda una alta dosis de L-DOPA pero a\u00fan as\u00ed pasaba seis horas al d\u00eda en estado latente. Ahora ese per\u00edodo se ha reducido a dos horas al d\u00eda y el paciente recibe una dosis m\u00e1s baja del f\u00e1rmaco.<\/p>\n
El paciente n\u00famero seis recibi\u00f3 la dosis m\u00e1s alta de ADN que se ha administrado hasta la fecha, que cubri\u00f3 la mayor \u00e1rea del cerebro. En parte, esto es lo que hace que Voyager Therapeutics crea que unas dosis m\u00e1s altas deber\u00edan ser eficaces. Bankiewicz concluye: \u00abCreo que el fracaso anterior de los ensayos de terapia g\u00e9nica para el p\u00e1rkinson se debi\u00f3 a una entrega sub\u00f3ptima\u00bb.<\/p>\n
Fuente: Technologyreview.es<\/strong><\/p>\n Original.<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Los pacientes de p\u00e1rkinson que toman el f\u00e1rmaco levodopa, o L-DOPA, siempre acaban decepcionados. Al principio, durante un per\u00edodo de \u00abluna de miel\u00bb, consigue controlar sus s\u00edntomas (que incluyen temblores … Leer M\u00e1s \u00abUna inyecci\u00f3n de virus con ADN en el cerebro intenta luchar contra el P\u00e1rkinson\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":25468,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"imagen","meta":{"_mi_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0},"categories":[164],"tags":[1296,385,457],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25467"}],"collection":[{"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25467"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25467\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/media\/25468"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25467"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25467"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25467"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}