Un equipo internacional de cient\u00edficos logr\u00f3 devolver el o\u00eddo a ratones que sufr\u00edan de una forma gen\u00e9tica de sordera, lo que puede allanar el camino hacia una terapia g\u00e9nica para personas con p\u00e9rdida de audici\u00f3n debido a mutaciones gen\u00e9ticas.<\/p>\n
El equipo formado por investigadores de Hospital Infantil de Boston, de la Escuela M\u00e9dica de Harvard y de la Escuela Polit\u00e9cnica Federal de Lausana (Suiza) public\u00f3 hoy su estudio en Science Translational Medicine.<\/p>\n
\u00abNuestro protocolo de terapia g\u00e9nica a\u00fan no est\u00e1 preparado para realizar pruebas cl\u00ednicas -a\u00fan tenemos que ajustarlo un poco- pero en un futuro no lejano creemos que se podr\u00eda desarrollar para su uso terap\u00e9utico en humanos\u00bb, se\u00f1al\u00f3 Jeffrey Holt, doctorando del departamento de otorrinolaringolog\u00eda del la Universidad de Boston.<\/p>\n
Los investigadores esperan poder iniciar los ensayos cl\u00ednicos de esta terapia en unos cinco o diez a\u00f1os.<\/p>\n
Hay m\u00e1s de 70 genes de los que se saben que cuando mutan causan sordera y los investigadores se centraron en el TCM1, pues es una de las causas comunes de sordera gen\u00e9tica (del 4 al 8% de los casos) y adem\u00e1s codifica una prote\u00edna clave en la audici\u00f3n al ayudar a convertir los sonidos en se\u00f1ales el\u00e9ctricas que van al cerebro.<\/p>\n
Los investigadores probaron su terapia con dos tipos de ratones uno de los cuales ten\u00eda el gen TCM1 eliminado y que representa un buen modelo para las mutaciones recesivas de ese gen en humanos, y es que los ni\u00f1os con dos copias mutadas del TCM1 sufren una p\u00e9rdida auditiva profunda normalmente desde los dos a\u00f1os.<\/p>\n
El otro rat\u00f3n ten\u00eda una mutaci\u00f3n espec\u00edfica del gen estudiado (un cambio en un amino\u00e1cido) y representan un buen modelo para la forma dominante de sordera relacionada con el TMC1, que provoca que los ni\u00f1os pierdan progresivamente el o\u00eddo a los 10 o 15 a\u00f1os.<\/p>\n
Para administrar el gen sano, los cient\u00edficos lo insertaron en un virus dise\u00f1ado para ello, el AAV1, junto a un promotor una secuencia gen\u00e9tica que activa el gen solo en algunas c\u00e9lulas sensoriales ubicadas en el o\u00eddo interno-.<\/p>\n
La terapia g\u00e9nica en el caso de sordera recesiva restaur\u00f3 la capacidad de las c\u00e9lulas de responder a los sonidos, la actividad auditiva en el tronco encef\u00e1lico y \u00ablo m\u00e1s importe\u00bb, el rat\u00f3n sordo recuper\u00f3 la capacidad de o\u00edr.<\/p>\n
Para el caso de la sordera dominante la terapia se hizo con un gen relacionado, el TMC2, que funcion\u00f3 a nivel celular y cerebral y tuvo un \u00ab\u00e9xito parcial\u00bb en recuperar la audici\u00f3n.<\/p>\n
Los expertos analizan ahora varios tipos de AAV1 y de promotores para elegir la combinaci\u00f3n que mejor funcione y planean optimizar su protocolo y hacer un seguimiento del rat\u00f3n para comprobar si mantiene la audici\u00f3n, hasta ahora han pasado dos meses.<\/p>\n
Los investigadores creen que otras formas de sordera gen\u00e9tica pueden ser tambi\u00e9n susceptibles de tratarse con el mismo tipo de terapia g\u00e9nica.<\/p>\n
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Original.<\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Un equipo internacional de cient\u00edficos logr\u00f3 devolver el o\u00eddo a ratones que sufr\u00edan de una forma gen\u00e9tica de sordera, lo que puede allanar el camino hacia una terapia g\u00e9nica para … Leer M\u00e1s \u00abTerapia g\u00e9nica devuelve o\u00eddo a ratones sordos\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":20637,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"image","meta":{"_mi_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0},"categories":[145],"tags":[2346,526,656],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20636"}],"collection":[{"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20636"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20636\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20637"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20636"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20636"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/todossomosuno.com.mx\/portal\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20636"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}