¿Está cerca la cura de la ceguera?

Ojo

Devolverles la luz a quienes la han perdido o evitar que se extinga. Dos retos que hoy enfrenta con éxito la medicina.

Aunque en sus etapas iniciales, ensayos con células madre transformadas en células de la retina, corrección de letras anormales en el alfabeto genético y la llegada de la optogenética muestran unos éxitos en una cantidad reducida de pacientes y sugieren que ese es el camino correcto.

Un informe sobre el estado del arte presentado en The Scientist resaltó que el año pasado la aprobación de Luxurma en Estados Unidos, la primera terapia genética para corregir la pérdida de visión en ciertos pacientes con un tipo de ceguera infantil, abre la esperanza del milagro para muchas personas.

Uno como el que vivió una paciente de 69 años con degeneración macular que tras un implante de células en la retina dobló el número de letras que podía identificar.

Los implantes con células se trabajan de diferentes maneras. Uno, suministrado a cinco pacientes con aquella degeneración consiste en una capa de pigmento epitelial de la retina derivado de células madre embrionarias.

Pero otros grupos de investigadores desarrollan sus propios implantes, uno de los procedimientos en curso para tratar la ceguera, así no se haya podido generar cierto tipo de células como los fotorreceptores.

Técnica

Este mes, científicos de la Universidad del Sur de California publicaron en Science Translational Medicine un desarrollo para la degeneración macular seca en el cual primero diferenciaron células embriónicas humanas convirtiéndolas en las del epitelio de la retina formando una capa que soporta la salud de los fotorreceptores de la retina.

Es una réplica de las células afectadas por la degeneración en pacientes con esa enfermedad en estado avanzado, de acuerdo con Amir Kashani, uno de los científicos que practicó las operaciones, en las cuales se abre una incisión de 3 milímetros en la retina y se introduce el implante.

Al final, tres pacientes tuvieron mejoría en la visión. Una viendo más letras que antes, y los otros dos con mejoría en el enfoque.

El equipo enrolará otros 15 pacientes para una fase más del ensayo.

En un artículo publicado en Nature, científicos del Reino Unido presentaron la mejoría en la visión de dos pacientes adultos afectados por degeneración macular húmeda, en los que los vasos sanguíneos crecían de manera anormal produciendo sangrado y destrucción de las células del epitelio en la retina.

Los dos, de más de 60 y 80 años de edad, ganaron capacidad de lectura de más letras en el transcurso de un año y velocidad para hacerlo.

La demostración de que trabajar con células madre diferenciadas era seguro se dio en 2012, inicialmente en dos pacientes ciegos con diferentes afecciones.

En 2014 siguió con un reporte en 18 personas, 10 de los cuales mejoraron la visión.

Como existe el peligro de rechazo de las células, en Japón un grupo reprograma células de la piel del mismo paciente para convertirlas en células madre y luego en retinales, habiendo mostrado en una persona que no continuaba la atrofia de la visión.

Terapia genética

La otra área de avance está en el lado de las terapias genéticas. Luxurma es la primera aprobada por la FDA de Estados Unidos, con la cual se corrige una mutación en la amaurosis congénita de Leber, una escasa forma de ceguera infantil heredada y otras formas de distrofia de la retina.

Son trastornos que por lo general comienzan con ceguera nocturna y luego progresan afectando la visión periférica, derivando después en una ceguera total.

En ensayo se encuentra otra terapia que produce una proteína que bloquea un factor irregular y que ha demostrado ser efectiva y segura en un ensayo con degeneración macular húmeda.

En ese campo avanza la optogenética (una modificación genética más estímulo con luz para manipular la célula, usando un vector como un virus que lleva el gen) usada ya en 2016 en una paciente ciega con retinitis pigmentaria, procedimiento con el cual ganó una visión rudimentaria.

Opciones no disponibles hoy para todos, que un día traerán luz a quienes les falta.

 

 

Original. 

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