Una nueva inmunoterapia génica que se ha probado en modelos animales –ratones– con esclerosis múltiple (EM) ha conseguido evitar la aparición de síntomas de la enfermedaddurante siete meses, y restaurar la movilidad en aquellos animales que ya presentaban manifestaciones neurológicas graves, como parálisis de las extremidades inferiores.

Los autores de la investigación, que se ha publicado en Molecular Therapy, diseñaron una inmunoterapia génica en la que emplearon un virus adeno-asociado (AAV) muy parecido al responsable de los catarros, al que manipularon para eliminar su capacidad de provocar enfermedades, y para que transportara glucoproteína oligodendrocitaria de la mielina (MOG) a las células del hígado de modelos animales (ratones) con esclerosis múltiple.

El estudio en ratones ha demostrado que la tolerancia inmunitaria se puede restablecer, y que es posible frenar la esclerosis múltiple y revertir sus síntomas

Como ha explicado Brad Hoffman, investigador de la Universidad Florida en Gainesville (Estados Unidos), y director del estudio, las terapias génicas suelen utilizar AAV para transportar un gen que produzca una proteína terapéutica que sirva para curar la enfermedad, pero su equipo utilizó este método con el objetivo de inducir linfocitos reguladores específicos para eliminar las células inmunes destructivas que, en el caso de la esclerosis múltiple, atacan y destruyen por error a los oligodendrocitos (células que producen la mielina en el sistema nervioso central).

Una sola inyección redujo la sintomatología de la esclerosis múltiple

Con una sola inyección de AAV que incluía el gen de la proteína MOG, los investigadores lograron proteger la capa de mielina; sin embargo, para conseguir revertir la enfermedad en fases avanzadas, probaron una nueva terapia en la que combinaban este tipo de inmunoterapia con un fármaco inmunosupresor llamado rapamicina, que ya se emplea en la práctica clínica.

Esta nueva combinación demostró su efectividad para revertir totalmente la EM en la mayoría de los ratones en esta situación, devolviéndoles la movilidad perdida y previniendo cualquier otro síntoma adicional hasta, como mínimo, el final del estudio, que se prolongó durante 100 días.

La proteína MOG es solo una de las varias que se encuentran involucradas en el desarrollo de la esclerosis múltiple, por lo que la nueva terapia génica no puede curar todavía la enfermedad, y los investigadores continúan estudiando nuevos vectores virales que permitan transportar otras proteínas de la capa de mielina. Sin embargo, Hoffman asegura que sus hallazgos son prometedores porque han conseguido demostrar que la tolerancia inmunitaria se puede restablecer, que es posible frenar la enfermedad activa, y que también los síntomas se pueden revertir. Y añade que aunque solo se ha probado en ratones, si se confirma su seguridad podría contribuir al desarrollo de nuevos tratamientos útiles en los seres humanos.